1.那个临床试验用的是AAV（腺相关病毒），这个是一种很常用的基因治疗载体。

我简单解释下原理。基因编辑治疗大体上有两步，第一步是把基因编辑的工具送到靶向细胞，第二步是在细胞内进行基因编辑。就类似你家水管坏了，维修公司派一辆车载着维修工人和工具去你家。

这辆车就是AAV，它也是目前基因治疗最常用的载体，免疫原性相对低、安全性比较好。但是核心问题在于高剂量使用时的免疫反应和器官毒性。因为只有极小一部分病毒能真正进入靶细胞并起效，要修复足够多的脑细胞就需要数百万亿个病毒颗粒，这是正常疫苗接种剂量的数千倍。

而高剂量AAV注射可能引发肝衰竭（免疫介导的肝细胞杀伤），另外还有补体系统的过度激活导致的血栓性微血管病。

那名小女孩出现的高烧、血小板急剧下降和肾衰，都与这些机制有关。这一点在医院事后的报告里面也有提到，她的死因就是血栓性微血管病，与治疗相关。

2.这些严重副作用，研究人员并非不知道，因为在之前的动物试验中，所有四只接受基因治疗的猴子就出现了中/重度的肝损伤，一只接受高剂量注射的猴子还出现了肾损伤。

然而，医院伦理委员会在批准小女孩的临床试验前，并没有审查灵长类动物安全性研究的最终报告。知情同意书没有明确指出任何环节都可能导致死亡，小女孩父母提到，在他们与仇子龙或其他医生的谈话中，研究人员也从未提及这一点。

最后，实验动物的副作用，成了人类患者的悲剧，并且是一名年仅6岁的小女孩。

3.小女孩父母最后决定站出来，原因之一是他们在之前的自闭症病友群里，发现很多父母开始准备联系仇子龙，想要了解相关研究。

因为仇子龙在Nature上发的论文从未提及这一悲剧，而这一论文还被很多媒体广泛宣传了，很多家长都看到了。

孩子父母向大学投诉了，但校方没有对仇子龙采取任何实质处罚措施（截至目前）；然后他们又联系Nature要求撤稿，Nature拒了这个要求，说这个伦理问题超出了他们的职责范围。

最后没办法了，这两条路都堵死了，小女孩父母决定向Retraction Watch（学术诚信监督平台）和Science公开他们经历的一切。

然后，昨天Science在官网发了长篇报道，现在全世界都知道了。

4.1999 年美国也有个类似的悲剧（Gelsinger 案），一名18岁的男孩参加基因治疗临床试验，注射后因剧烈免疫反应导致多器官衰竭，四天内死亡。这个事件的违规事项之一，正是没有在知情同意书中披露灵长类毒理实验中的不良反应，FDA后来暂停了几百项临床试验。

同一类违规，时隔27年，悲剧在另一个国家重演了一遍。

我看了Science的长篇报道，有这么一段话让人无法释怀。

（小女孩出现严重副作用后）医生给她做了全身CT扫描，然后迅速将她送往ICU。她一直强忍着的笑容开始动摇。

「妈妈，我想回家。」她对妈妈说，然后消失在病房里。